据 MIT Technology Review 报道,Spark 是第二家向美国食品和药物管理局(FDA)提交此类治疗应用申请的公司,但它可能是第一家进入基因治疗市场的公司。
长久以来,基因治疗在临床方面不断遭遇失败,1999 年的一次实验治疗甚至导致患者出现并发症而死亡。海伊表示以前那些失败的案例,部分是由于动物模型没有充分暴露基因治疗的潜在故障所致。
13 岁的 Yannick 在接受基因治疗后,恢复了大部分视力(图片来自:Spark)
海伊介绍说,治疗过程需要对患者在麻醉状态下进行 45 分钟的外科手术,术后 30 天内即可观察到视力变化。
Spark 计划在 2017 年年底完成在 FDA 的申请。在欧洲,Strimvelis 和 Glybera 两种基因疗法已经获得批准。但 Glybera 的制造商 UniQure 2015 年在 FDA 的申请却被驳回,被要求进行额外的临床试验以证明其治疗的有效性。
然而,Spark 却回避了一个重要问题——治疗费用。虽然 Spark 并未提及,但可以预计的是,一定不会便宜。以 uniQure 的 Glybera 疗法为例,脂蛋白脂肪酶缺乏症(LPLD)患者需要支付的费用高达 100 万美元。
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